XIV LEGISLATURA
PROGETTO DI LEGGE - N. 4035
Onorevoli Colleghi! - Si stima che le malattie rare
siano nel mondo circa 6.000, con particolare concentrazione
nell'area delle malattie dismetaboliche, delle neuropatie o
delle anemie congenite. Si tratta di malattie croniche e
invalidanti con specifiche esigenze terapeutiche e
assistenziali, ad alti costi sanitari e sociali.
Spesso sono prive di farmacoterapie, poiché, in assenza di
incentivi, le aziende farmaceutiche non sono stimolate ad
investire in funzione di un mercato che essendo limitato non
remunera gli investimenti in ricerca e sviluppo, che peraltro
richiedono ingenti risorse per l'uso di metodiche di ricerca
avanzate, quali biotecnologie, terapia genica, terapia
cellulare eccetera. L'Unione europea con il regolamento (CE)
n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16
dicembre 1999, ha introdotto procedure per definire un
"farmaco orfano", le facilitazioni alle imprese che decidono
di sviluppare questi prodotti nonché per garantire 10 anni di
esclusività di mercato a tali imprese dopo la registrazione
del prodotto.
Solo 13 Stati membri hanno dato risposte in tal senso;
l'Italia non ha introdotto nessuna iniziativa specifica per
promuovere o facilitare piani di ricerca e sviluppo per
farmaci orfani. Il Ministero della salute ha finanziato la
ricerca clinica nel settore delle malattie rare.
Con la presente proposta di legge ci proponiamo di
incentivare la ricerca non solo clinica, ma farmacologica
applicata. Dati preliminari dimostrano che meno del 50 per
cento dei prodotti orfani è disponibile in tutti i Paesi
dell'Unione europea, che i prezzi sono molto diversi da Paese
a Paese e che la rimborsabilità non sempre è concessa. Il
nostro Paese con il regolamento di cui al decreto del Ministro
della sanità 18 maggio 2001, n. 279, ha disposto in centri
regionali di riferimento l'attivazione di un Forum sulle
malattie rare e l'istituzione di un registro presso l'Istituto
superiore di sanità.
Ma occorre potenziare soprattutto la ricerca e facilitare
per i cittadini portatori di malattie rare l'accesso ai
farmaci, alla terapia senza percorsi burocratici o vessatori.
Questi sono gli obiettivi della proposta di legge. Infatti
all'articolo 1 si affronta la definizione di malattie rare e
di farmaci orfani; all'articolo 2 si istituisce la Commissione
nazionale per le malattie rare con il compito di aggiornare
costantemente l'elenco di tali malattie, di verificare la
funzionalità clinica dei centri regionali di riferimento, di
emanare linee guida per garantire l'appropriatezza diagnostica
e terapeutica; all'articolo 3 si individuano gli strumenti per
favorire la ricerca clinica e pre-clinica finalizzata alla
produzione dei farmaci orfani; all'articolo 4 si introducono
le garanzie d'accesso ai farmaci, agli alimenti e ai
dispositivi medici per i soggetti portatori di malattie rare;
l'articolo 5 reca la necessaria copertura finanziaria del
provvedimento per il primo triennio.
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